คอเลสเตอรอลเป็นสารคล้ายขี้ผึ้งที่ผลิตจากตับของเรา และมันพบได้ในอาหารบางชนิดที่เรารับประทาน ซึ่งมันจะไหลเวียนอยู่ในระบบหลอดเลือด แบ่งออกเป็น HDL และ LDL
.
การมี HDL ในปริมาณที่เหมาะสมสามารถป้องกันเราจากโรคได้ แต่ LDL ที่มากเกินไปเป็นสาเหตุหลักของโรคหลอดเลือดหัวใจ และเป็นสาเหตุสำคัญของการเสียชีวิตของคนทั่วโลก
.
ปัจจุบัน การรักษาโรคไขมันในเลือดสูงจะให้ผู้ป่วยลดการทานอาหารบางชนิด ออกกำลังกายให้มากขึ้น บวกกับการใช้ยาในกลุ่ม Statin (สแตติน) เพื่อช่วยลดระดับคอเลสเตอรอล ซึ่งเป็นเป็นยาที่ใช้กันอย่างแพร่หลาย แต่อาจมีผลข้างเคียงมากกว่าการรักษาโดยธรรมชาติจากการเลือกทานอาหาร
.
ดังนั้น จึงมีการคิดค้นการรักษาโรคไขมันในหลอดเลือดด้วยการรักษาลงไปถึงระดับยีนของผู้ป่วย หรือที่เรียกว่า Clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR ออกเสียงว่า “Crisper”) ซึ่งเป็นแนวคิดการรักษาโรค ที่แม้เป็นโรคที่เกิดจากพันธุกรรมก็ทำให้หายขาดได้
.
Verve Therapeutics คือบริษัท Biotech ที่คิดรูปแบบการรักษาดังกล่าวขึ้น การรักษานี้จะทำโดยการเข้าไปปิดใช้งานยีนบางตัวในตับ โดยยีนตัวนี้จะคอยควบคุมการผลิต PCSK9 ซึ่งเป็นโปรตีนที่ป้องกันการกำจัดคอเลสเตอรอลส่วนเกินออกจากร่างกาย
.
ในการทดลองกับลิง ยาตัวนี้สามรถลดระดับคอเลสเตอรอล LDL ลงมาก 70% ในเวลาเพียงสองสัปดาห์ และรักษาระดับคอเลสเตอรอลให้ต่ำได้เป็นเวลาอย่างน้อย 2 ปี ซึ่งบ่งชี้ได้ว่า มันสามารถรักษาระดับคอเลสเตอรอลสูงในคนได้อย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งตอนนี้บริษัทกำลังเตรียมจะทดลองกับคนแล้วในนิวซีแลนด์
.
Verve ยังให้อธิบายเพิ่มเติมอีกว่า สำหรับผู้ที่เกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้ PCSK9 มีระดับต่ำ พวกเขาจึงมีระดับคอเลสเตอรอลต่ำไปด้วย และมีความเสี่ยงที่จะเป็นโรคหัวใจลดลงอย่างมาก ซึ่งก็ได้แนะนำว่าการรักษานี้จะต้องได้ผลในมนุษย์ครับ…
.
ถ้าไม่ติดปัญหาใด ๆ เกี่ยวกับด้านสิทธิมนุษยชนที่จะทดลองในคน เราอาจจะได้เห็นผลทดลองในเร็ว ๆ นี้ครับ
.
ที่มาข้อมูล
.
